Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) вперше схвалило препарат, призначений для лікування спадкового транстіретінового амілоїдозу (hATTR). Про це повідомляє видання Science Alert.
Препарат патізіран блокує синтез мутованого білка транстиретин (TTR), який в нормальній формі переносить гормон щитовидної залози тіротін і вітамін ретинол.
Дефектний білок сприяє розвитку амілоїдозу, коли в тканинах відбувається накопичення білково-полісахаридного комплексу - амілоїду. Амілоїдні бляшки сприяють дисфункції тканин і органів, в тому числі серця.
Механізм придушення активності транстиретин заснований на РНК-інтерференції, коли експресія того чи іншого гена пригнічується за допомогою малих молекул РНК (siРНК).
Цей процес починається з розрізання довгих молекул чужорідної двухцепочечной РНК (що належить вірусам) на окремі фрагменти. Ці частини включаються до складу комплексу RISC, який потім з'єднується з комплементарними послідовностями матричної РНК (мРНК) і активують їх розрізання. Тим самим запобігає процес трансляції та синтез білка, який був закодований в мРНК.
Більше новин, що стосуються лікування різноманітних захворювань, медицини в Україні, здорового способу життя та харчування, вагітності та пологів, відкриттів у сфері медицини та багато іншого – читайте у розділі Здоров'я.
24.ua Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) вперше схвалило препарат, призначений для лікування спадкового транстіретінового амілоїдозу (hATTR). Про це повідомляє видання Science Alert.
Препарат патізіран блокує синтез мутованого білка транстиретин (TTR), який в нормальній формі переносить гормон щитовидної залози тіротін і вітамін ретинол.
Дефектний білок сприяє розвитку амілоїдозу, коли в тканинах відбувається накопичення білково-полісахаридного комплексу - амілоїду. Амілоїдні бляшки сприяють дисфункції тканин і органів, в тому числі серця.
Механізм придушення активності транстиретин заснований на РНК-інтерференції, коли експресія того чи іншого гена пригнічується за допомогою малих молекул РНК (siРНК).
Цей процес починається з розрізання довгих молекул чужорідної двухцепочечной РНК (що належить вірусам) на окремі фрагменти. Ці частини включаються до складу комплексу RISC, який потім з'єднується з комплементарними послідовностями матричної РНК (мРНК) і активують їх розрізання. Тим самим запобігає процес трансляції та синтез білка, який був закодований в мРНК.
Більше новин, що стосуються лікування різноманітних захворювань, медицини в Україні, здорового способу життя та харчування, вагітності та пологів, відкриттів у сфері медицини та багато іншого – читайте у розділі Здоров'я.
24.ua